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必一运动Bsports官方网站入口 - 为什么国内首个获得NDA的干细胞新药没有

最新公告 2024-12-13

  必一运动Bsports官方网站入口 - 为什么国内首个获得NDA的干细胞新药没有激起一丝水花?国内首个干细胞药物的获批,将为产业发展树立标杆,踏出里程碑的一步。这背后涉及一系列产品标准、评审方法的创新。

  如今,在美国发出有望上市第一个间充质干细胞产品的信号之后,国内终于出现了第一个进入上市阶段的干细胞产品。

  其称Mesoblast 3 期疗法的数据可支持重新提交remestemcel-L治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主疾病(SR-aGVHD)儿童患者的生物制品上市许可申请(BLA)。

  回顾历史,2020年8月,FDA肿瘤药物咨询委员会曾以9:1的票数支持remestemcel-L在儿科患者中的疗效,但随后建议进一步研究。

  2023年8月,FDA虽对Mesoblast的申请给予回复,但仍要求更多数据。为此,Mesoblast在高风险中开展对照研究。

  此次,Mesoblast重新递交了临床试验新增数据,包括高危疾病儿童匹配性研究和51位儿童患者的4年生存数据,均显示remestemcel-L的显著疗效。

  FDA的积极反馈意味着美国首个间充质干细胞上市即将成为现实,倘若本药物真能顺利上市,这便标志着全球间充质干细胞投资和开发将迎来新时代。

  6月27日,根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)发布的消息,铂生卓越生物科技(北京)有限公司自主研发的干细胞新药“艾米迈托赛注射液”的新药上市申请(NDA)已正式获得国家药品监督管理局(NMPA)的受理,并被纳入优先审评品种。

  这款新药标志着我国首款干细胞新药进入上市申请阶段,其申请的临床适应症为针对激素治疗无效的急性移植物抗宿主病(aGVHD)。

  其实在2024年初,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)就发布了《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则(试行)》,这一动作就预示了国内首个干细胞药物的适应症将会是针对移植物抗宿主病。

  在6月12日,艾米迈托赛注射液被CDE纳入优先审评,这一消息进一步增强了业界对干细胞药物即将上市的期待。

  紧接着,在6月25日,铂生卓越提交了该药物的新药上市申请(NDA),并在6月27日获得了受理。

  按理说,这一消息标志着国内干细胞药物上市将实现零的突破,应该会引起行业震动,但令人意外的是,它并没有在朋友圈或行业信息面引起应有的关注。

  这与两个月前,长征医院的程新教授团队在国际学术期刊《细胞发现》上发表关于利用干细胞来源的自体再生胰岛移植成功治愈胰岛功能严重受损糖尿病的病例报道时,整个行业的热烈反响形成了鲜明对比。

  当时,那篇关于自体再生胰岛移植的文章引起了广泛的关注和讨论,不仅行业内的专家学者振奋不已,连资本市场也为之震动。受益于该信息,国内的干细胞相关概念股甚至因此迎来了一波短暂的上涨行情。

  为何突破性的消息没有得到关注?背后原因是什么?这款新药最后又是何去何从?也许,只能等待这款药物最好的审批结果下来,我们才能窥得一二了。