必一运动Bsports官方网站入口 - 中国原研碱基编辑药物为重型地中海贫血患者
必一运动Bsports官方网站入口 - 中国原研碱基编辑药物为重型地中海贫血患者带来治愈希望中新网上海新闻12月9日电 (记者 陈静)地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。据世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者。
记者9日获悉,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队携手中国生物医药企业开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,成功治愈了重型β-地中海贫血患者。
据翟晓文教授介绍,重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗。然而,这些治疗方法常伴随多种并发症,同时给患者家庭带来沉重的经济负担。此次被治愈的患者是14岁的男孩轩轩(化名),在接受CS-101治疗后仅两周,便成功实现细胞植入,彻底摆脱输血依赖。治疗5周后,轩轩的血红蛋白水平已恢复至120g/L以上,达到正常水平。回顾14年来的艰辛就医经历,轩轩爸爸感慨万分。
据悉,中国原研的碱基编辑药物CS-101,通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。
前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与相关生物医药企业合作,积极推动这一创新型碱基编辑药物的临床前研究。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。
翟晓文教授表示,患者的成功治疗,不仅为重型β-地中海贫血患者带来了“一次治疗,终身治愈”的希望,也加速了中国原创基因编辑药物的临床应用进程,为全球类似患者提供了全新的治疗方向。(完)