必一运动Bsports官方网站入口 - 2024干细胞疗法进展:7200+临床试
必一运动Bsports官方网站入口 - 2024干细胞疗法进展:7200+临床试验成为治疗11大系统疾病的新希望截止2024年8月,在美国国立卫生研究院的最大临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞的临床试验
近年来干细胞在医学领域展现出了巨大的应用潜力。它不仅可以作为“种子”细胞,用于体外繁育组织或器官,还可通过组织或器官移植实现对临床疾病的治疗。
本文将全面解析干细胞在11大系统治疗中的具体适应症及效果,为读者深入了解干细胞的治疗作用提供参考。
干细胞疗法与11大系统疾病的11个器官系统是:皮肤系统(保护屏障)、骨骼系统(支撑和运动)、肌肉系统(身体运动)、神经系统(协调和控制)、心血管系统(运输)、淋巴系统(免疫)、呼吸系统(气体交换)、消化系统(食物加工)、泌尿系统(废物排除)、内分泌系统(激素产生)和生殖系统(生殖)。
外皮系统由皮肤、毛发、指甲和腺体组成。它可作为抵御外部威胁的保护屏障,调节体温,并容纳触觉、疼痛和压力的感觉受体。
皮肤病是公众最关心的问题之一,它会导致个人生活质量大幅下降。如今,随着“再生医学”这一以前被低估的领域越来越受欢迎,现代医学发生了重大转变。
银屑病:银屑病又称牛皮癣,是一种慢性复发性炎症性疾病,目前还没有完全令人满意的治疗方法。虽然近年来银屑病发病机制的探索取得了相当大的进展,但确切的发病机制尚不完全清楚。美国加州洛马林达大学医学院的团队在行业期刊Case Rep Dermatol Med 上发表了题为Successful Treatment of Plaque Psoriasis with Allogeneic Gingival Mesenchymal Stem Cells: A Case Study(间充质干细胞成功治疗斑块性银屑病:案例研究)(上图)。
在此,研究人员报告了一例19岁男性患者,患有严重斑块型银屑病5年,对多种局部和全身治疗无效,接受了同种异体间充质干细胞治疗。在没有不良反应发生的情况下,在5次输注后实现了完全消退。这位病人已经随访了三年,一直没有发病。
系统性红斑狼疮:系统性红斑狼疮是一种自身免疫性疾病,可累及皮肤、浆膜、关节、肾及中枢神经系统等。间充质干细胞在系统性红斑狼疮等多种自身免疫性疾病中的治疗潜力已经得到探索,其免疫调节和再生特性使之成为治疗系统性红斑狼疮的一种新方法,可使得疾病进展减少、肾功能改善、自身抗体产生减少、外周Treg上调、Th1和Th2相关细胞因子平衡重建。2022年开局,又添一项干细胞治疗的专家共识!《异体间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮专家共识》发表在2022年1月第26卷第1期的《中华风湿病学》杂志上。专家共识明确表示,多项临床研究已证实间充质干细胞治疗系统性红斑狼疮患者安全且有效。
白癜风:是一种获得性色素脱失疾病,目前没有一种明显有效的治疗方法。以23例白癜风患者作为研究对象,用自体移植黑素细胞的方法对病灶周围皮肤进行治疗,获得了12例复色效果明显,6例复色较好,5例复色无效的结果,另外他们还在白癜风部位观察到CD8+T淋巴细胞浸润,后来在体外将线+T细胞共培养,发现线+T细胞的增殖并诱导其凋亡。
骨骼系统由骨骼、软骨、韧带和肌腱组成。它提供支撑、保护内脏、允许运动,并充当钙和磷等矿物质的储存库。
骨折修复:骨折是最常见的骨骼损伤之一。传统的治疗方法主要是通过复位和固定骨折端,依靠自身的修复能力来愈合。然而,对于一些复杂的骨折,如开放性骨折、粉碎性骨折等,传统治疗方法往往效果不佳,容易出现骨折不愈合、延迟愈合等并发症。干细胞治疗为这些复杂骨折的治疗提供了新的选择。
骨关节炎:2023年11月22日,刊登在Orthopaedic Research上的一项荟萃分析研究揭示了干细胞治疗膝骨关节炎(KOA)的显著潜力。这项研究汇总了16项符合条件的临床试验,共包括了875名KOA患者,其中包括441名接受干细胞移植治疗患者和对照组434名患者。
这项荟萃分析研究强调了干细胞治疗在膝骨关节炎管理中的重要性,并为其广泛的临床应用提供了有力的支持。
骨质疏松症:骨质疏松症(osteoporosis)是由于多种原因导致的骨密度及骨质量下降,骨微结构破坏,造成骨脆性增加,引起的全身代谢性骨病,多见于绝经后女性和老年男性。因初期无明显症状,被称为“寂静的疾病”。日前,发表在《干细胞杂志》上的临床研究显示,围产组织间充质干细胞有助于骨质疏松性椎体压缩骨折患者改善身体功能。
这是首次针对骨质疏松性椎体压缩骨折患者的干细胞临床试验。1年的随访评估发现,间充质干细胞联合特立帕肽治疗是可行和可耐受的,通过促进骨结构对骨折愈合有临床益处。另外还发现,联合治疗组的患者在功能障碍指数、视觉模拟评分等方面有明显提高。
肌肉系统负责身体运动。它包括平滑肌、骨骼肌和心肌。肌肉维持姿势、产生热量并促进自愿和非自愿运动。
肌肉组织是躯体运动系统的重要组成部分,在日常生活中,肌肉组织损伤比较常见,例如急性损伤、慢性损伤以及肌少症等。
干细胞治疗肌腱疾病干细胞疗法在肌腱疾病治疗中显示出潜力,例如对于肩肌撕裂和跟腱炎等常见运动损伤。根据文献,研究人员研究了骨髓单个核细胞(BMMC)对14名肩肌完全撕裂患者的影响。研究结果显示,注射BMMC可以促进受损肌腱更好地愈合,减少疼痛和炎症,增加胶原蛋白的产生,改善肌腱强度和灵活性。这表明BMMC可能是安全且有潜力的替代方案,可用于改善肌腱损伤的治疗。
神经系统是一个复杂的网络,包括大脑、脊髓和神经。它协调和控制身体功能,通过电脉冲传递信息,并在感官知觉、运动控制和认知中发挥重要作用。
帕金森病:帕金森病(parkinson`s disease,PD)是一种中枢神经系统退行性疾病,主要病理改变为中脑黑质多巴胺能神经元发生不可逆的进行性变性、缺失,导致纹状体内多巴胺水平降低,从而引起运动迟缓、震颤、僵直、姿势步态异常等症状。据科技日报7月24日电(记者代小佩、薛岩)从北京协和医院获悉,该院神经外科王任直、包新杰和神经科万新华团队联合开展的“利用人源神经干细胞治疗帕金森病Ⅰ期临床研究”取得突破性进展:他们首创了通过鼻黏膜移植神经干细胞治疗帕金森病的方法,并通过临床试验证明这种与既往移植途径不同的无创方式安全有效。相关成果近期发表于《神经病学、神经外科学和精神病学杂志》。
阿尔茨海默病:关于阿尔茨海默症的理论与假说层出不穷,诸如β-淀粉样蛋白斑块说、Tau蛋白说以及炎症说等。然而,尽管这些理论催生了众多药物,但仍未能从根本上逆转AD的病程发展。近日,美国Longeveron公司发布了其旗下同种异体间充质干细胞(MSC)药物Lomecel-B在治疗轻度AD方面的新进展。
该药物的2a期CLEAR MIND试验补充结果显示,细胞治疗能够显著减少患者脑部与AD相关的脑容量损失,降幅高达49%。
同时,它还能有效减轻脑神经炎症,改善脑血流量及认知功能。这些令人振奋的数据进一步印证了间充质干细胞在治疗AD领域的巨大潜力,为广大患者带来了新的曙光。
脊髓损伤:脊髓损伤(Spinal cord injury,SCI)通常指脊髓受到外部影响,造成损伤部位及其以下部分瘫痪或全部瘫痪,它是致残的主要原因。长期以来,脊髓损伤是临床不能解决的难题。但干细胞技术的发展却有望逆转这一现状。
在研究期间,没有报告任何严重不良事件,并且10名患者中7名经历了运动和/或感觉的改善,三名患者没有反应——没有改善,也没有恶化。
卒中:脑卒中,传统医学又称之为“中风”,其急性期治疗以致病性再通和脑血流恢复为主,但由于狭窄的时间窗限制,仅有少数患者恢复良好,大多患者可能会遗留后遗症。因此,迫切需要寻找一种新型的辅助治疗方法,而干细胞因其具有分泌各种神经营养因子,并代替受损神经元的作用,可实现神经保护和修复目的,为脑卒中的治疗提供了新的思路。
2021~2023年,我国刊载了《间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的作用及机制研究》、《神经干细胞移植治疗卒中的研究进展》、《干细胞治疗缺血性脑卒中的研究进展》等多篇综述,一方面肯定了干细胞在治疗脑卒中方面的积极意义,另一方面也为该疗法的临床推广给出了诚恳的建议和指导。
自闭症:自闭症和自闭症谱系障碍是指由遗传和环境因素引起的神经发育障碍,其特征是社会交往中断和刻板行为。目前,自闭症患者的治疗干预包括行为治疗和心理社会治疗,此外,精神药物治疗也不能完全解决患者的症状。最近,研究人员开展了多项关于使用干细胞治疗自闭症的研究。
一项先导研究也证明了ESC治疗对自闭症患者的益处,因为治疗后患者社交技能和整体健康状况有显著提高。
心血管系统由心脏、血管和血液组成,负责将氧气、营养物质、激素和废物输送到全身。它有助于调节体温、pH值和电解质平衡,并协助免疫系统功能。
近年来,围绕干细胞技术的研究不断取得进展,尤其是间充质干细胞、干细胞来源外泌体在修复心肌细胞以及干预心血管疾病中表现出了良好的安全性和有效性。
冠心病:干细胞治疗可以改善冠心病患者的心肌供血情况,促使新的血管生成,提高心肌的抗缺血能力,改善患者的心绞痛症状。
心脏衰竭:对于心衰患者,干细胞可以促进心脏的功能性恢复,提高心脏泵血能力,减轻患者的呼吸困难和疲劳感。
心绞痛:干细胞治疗显示出在心绞痛患者中减轻疼痛、改善冠脉血流等方面的积极效果,为缓解患者胸痛带来新的治疗可能性。
动脉硬化:干细胞治疗可通过修复动脉内皮细胞,减缓动脉硬化的发展,改善血管通畅性,降低心血管事件的风险。
高血压:干细胞的免疫调节功能有助于缓解血管炎症,减轻血管紧张度,对高血压患者具有一定的调控作用。
心律失常:干细胞治疗可以促进心肌细胞的再生,维持正常的心脏电生理学,对心律失常的患者提供有效帮助。
先天性心脏病:在某些先天性心脏病患者中,干细胞治疗可以协助心脏结构的正常发育,改善患者的生活质量。
淋巴系统是由淋巴结、淋巴管和器官(如脾脏和胸腺)组成的网络。它通过过滤间质液并将其送回血液以及从消化系统运输脂肪酸来增强免疫力。
淋巴瘤可发生于身体的任何部位,因此它又被称为“会跑的肿瘤”。这归因于淋巴的特殊性,淋巴系统遍布全身,担当身体的免疫墙。一旦淋巴细胞出了问题,就可能患上各种疾病。而且淋巴瘤特别擅长伪装,所以一经查出就是中晚期。
2019年ASH会议上报道了2008年至2018年期间的接受造血干细胞移植的Richter综合征患者的临床数据,共197例患者中,72位接受了自体造血干细胞移植治疗,中期随访18个月,2年的OS率(总生存率)为69%,2年PFS率(无进展生存率)为47%。
呼吸系统包括肺、气管、支气管和横膈膜。它促进身体与环境之间的氧气和二氧化碳交换,是的呼吸气体交换系统。
常见的肺部疾病主要有:由感染引起的肺炎、肺结核;与大气污染及吸烟相关的肺气肿、慢性阻塞性肺疾病、肺气肿、肺癌等;与职业相关的尘肺、肺纤维化等;与免疫相关的哮喘等。这些疾病都严重影响着健康。
近些年来,细胞疗法成为科学家们研究的热点,目前国内外有多项针对干细胞治疗肺部疾病的临床研究,尤其是间充质干细胞,在治疗呼吸系统疾病方面取得了令人兴奋的成就。
慢阻肺:慢阻肺(COPD)是慢性阻塞性肺疾病的简称,它不是单一的疾病,而是一个用来描述导致肺部气流受限的慢性肺部疾病的总称。COPD包括:慢性支气管炎、肺气肿等,可进一步发展为肺心病和呼吸衰竭。2022年5日,《细胞》杂志上发布了一篇标题为“基于干细胞的再生疗法及其衍生产品在慢性阻塞性肺病 (COPD) 中的系统评价和荟萃分析”的研究。这项研究综合评估了11个相关研究,并汇集了总计371名COPD患者的数据进行分析。
研究发现,那些接受了基于干细胞治疗的COPD患者在FEV1(第一秒用力呼气体积)上表现出了明显的提升,相对于治疗前平均增加了约71毫升。更令人鼓舞的是,这些患者在6分钟步行测试(6MWT)中的表现也有了显著的进步,平均步行距离增加了52米,这意味着他们的运动耐受性得到了显著的提高。
总体而言,该研究为我们提供了宝贵的证据,显示基于干细胞的治疗及其相关产品能够为COPD患者带来实质性的益处。
肺纤维化:众所周知,肺间质纤维化也是肺实变的主要部分;因此,肺实变的改善也可能意味着肺纤维化的减轻,那么间充质干细胞与肺纤维化之间的联系是怎样的呢?在2022年,中国科学院院士、解放军总医院第五医学中心感染病诊疗与研究中心主任,全军传染病学研究所所长,国家感染性疾病临床医学研究中心主任王福生团队在Nature旗下杂志Signal Transduction and Targeted Therapy上,发表了一篇题为《人脐带间充质干细胞对COVID-19重症患者肺损伤的影响:一项随机、双盲、安慰剂对照II期临床试验》的研究文章。
脐带间充质干细胞(UC-MSC)加速了COVID-19重症患者肺实性病变的消退,改善了肺的综合储备能力。
消化系统由各种器官组成,包括口腔、食道、胃、肠、肝脏和胰腺。消化系统负责将食物加工并分解成营养物质,供小肠吸收。该系统还通过排便排出废物。
1. 克罗恩病(Crohns disease):这是一种慢性炎症性肠道疾病,可以影响消化道的任何部分,从口腔到,但最常见的部位是小肠和结肠。
3. 肝硬化:这是一种慢性肝病,由于长期的肝脏损伤,导致肝脏组织被瘢痕组织所替代,进而影响肝脏的正常功能。
4. 胰腺炎:这是一种由于胰腺发炎而导致的疾病,可能是急性或慢性的。慢性胰腺炎可能导致胰腺功能不全,影响消化和血糖调节。
克罗恩病:在我国,干细胞治疗克罗恩病的研究和临床试验也在持续取得进展。以下是一些相关的案例和机构:
南京鼓楼医院:该医院使用间充质干细胞(MSCs)治疗克罗恩病相关的复杂肛周瘘。研究结果显示,经过干细胞治疗的患者在24周内有显著的临床反应和缓解 。
福州总医院:该医院进行了一项使用脐带间充质干细胞(UC-MSCs)治疗克罗恩病的随机对照临床试验。研究表明,脐带间充质干细胞可以帮助调节免疫系统、修复受损组织和控制炎症,取得了良好的疗效 。
上海交通大学附属瑞金医院:这家医院也在进行干细胞治疗克罗恩病的研究,特别是使用自体造血干细胞移植(HSCT)来治疗难治性克罗恩病患者。这种方法显示出对某些患者的显著效果,能够帮助控制疾病活动性 。
肝硬化:2023年,武汉大学人民医院江应安教授、解放军总医院第五医学中心石磊教授等研究者合作,对13项间充质干细胞治疗肝硬化、慢性肝衰竭急性发作(ACLF)的临床研究进行了荟萃分析。结果表明,间充质干细胞的治疗安全,并且可以改善终末期肝病患者的肝功能和生存率。
泌尿系统由肾脏、输尿管、膀胱和尿道组成,可过滤血液、清除废物、调节体液平衡并协助维持适当的电解质水平和血压。
泌尿系统常见疾病:肾盂肾炎、急性肾炎、慢性肾炎、急性肾衰、慢性肾衰、输尿管结石、前列腺增生、肾结核、肾癌等
慢性肾病:干细胞疗法已被用于减缓CKD进展和改善肾功能。研究表明,MSCs有助于稳定肾功能和减少纤维化。
肾损伤:肾损伤是种发病率和衰亡率都较高的肾脏疾病,如创伤、药物、炎症、糖尿病、缺血再灌注等均可造成肾脏功能损害甚至肾功能衰竭。目前临床上传统干预手段是血液透析和肾移植,而血液透析只能暂时代替肾脏部分功能,而肾移植弊端则是肾源短缺。干细胞研究为肾脏疾病干预提供新思路。
一项发表于《J Am Soc Nephrol》杂志的临床研究表明,动脉粥样硬化性肾血管病(RVD)是由于肾脏血流量和肾小球过滤率降低,从而导致肾脏损伤。在输入间充质干细胞三个月后,动脉粥样硬化性肾血管病(RVD,肾脏血流量和肾小球过滤率降低从而导致肾脏损伤)患者的肾脏血液灌注,含氧量和肾小球过滤率都得到了提升。
内分泌系统由脑垂体、甲状腺、肾上腺和生殖腺等腺体组成。它产生调节身体机能(包括生长、新陈代谢、生殖和发育)的激素。
糖尿病:糖尿病是一种常见的内分泌代谢性疾病,以高血糖为主要特征。长期高血糖可能导致心血管、肾脏、眼睛等多个系统的并发症。
1型糖尿病:1型糖尿病(T1DM)的发病机制是免疫系统错误地攻击胰岛β细胞,导致胰岛素分泌缺失,从而引起血糖水平持续升高,患者需要终身依赖胰岛素维持生命。近日,在美国糖尿病协会第84届科学会议上,一项关于干细胞疗法治疗1型糖尿病的临床研究取得积极结果,数据显示:接受全剂量VX-880单次输注的12名患者,在第90天时显示出胰岛细胞移植和葡萄糖反应胰岛素的产生,HbA1c降至7%以下,并达到TIR>70%目标。随访一年后,3名患者的HbA1c7.0%,且无严重低血糖事件。
在随访期间,参与者每周7次自我监测空腹血糖和餐后2小时血糖,同时根据患者的血糖调整口服降糖药和胰岛素的剂量,以保持水平稳定。所有患者在16周后再次接受医学评估。
甲状腺疾病:甲状腺是制造、储存并分泌多种甲状腺激素,用于调节新陈代谢,促进生长发育,维持几乎所有组织、器官的正常运转。甲状腺是全身新陈代谢的“发动机”,一旦发生异常会危害到机体各组织器官。
干细胞治疗甲状腺的相关临床案例2011年,科学家在《中国组织工程研究》杂志中证实了间充质干细胞可诱导分化为甲状腺细胞,而且间充质干细胞经反复传代,仍能保持多向分化潜能。这为间充质干细胞应用于甲状腺的治疗奠定了基础。
2017年,《Iran Biomed J.》杂志上的一项研究探讨了间充质干细胞培养液对甲减骨缺损的影响。研究发现,间充质干细胞培养液可以改善甲减骨折部位的再生和愈合。
2019年,我国科研人员在《Autoimmunity》杂志发表最新研究成果:干细胞通过调节Th17/Treg细胞平衡对桥本氏甲状腺炎有改善作用。
男性不育:不育症是指经过一年的努力仍无法怀孕,研究显示仅男性不育相关因素的发生率就为6.4%至42.4%。已应用了各种治疗方法,如优化精子生成、缓解阻塞和手术提取精子。
利用精原干细胞 (SSC) 进行干细胞治疗的技术不断发展,以从个体未分化或功能失调的SSC中诱导精子发生。然而,在采用这种治疗选择时应谨慎,因为它可能会致癌,还应注意后代的遗传/表观遗传改变,应在人类中进行充分研究。
女性不孕:全球女性不孕症的发病率为33%至41%。美国报告称,2002年,7.4%(210万)的已婚女性不孕。这些统计数据凸显了患有不孕症的女性人数之众。在导致女性不孕的众多原因中,卵巢功能不全被认为是主要原因。
2024年2月,《妇产科档案》(ArchGynecolObstet)杂志发表了一篇引人注目的研究综述文章,题为《干细胞治疗早发性卵巢功能不全:动物与临床研究的系统评价与荟萃分析》。
该研究由中国南京医科大学附属江苏省妇幼保健医院的研究团队主导,通过对全球范围内的相关文献进行系统检索和分析,综合了多项动物和临床研究的成果,为干细胞治疗POI提供了有力的科学依据。
总的来说,干细胞治疗通过恢复生育能力、增加卵巢重量、调节性激素水平以及增加妊娠次数,显著改善了POI患者的卵巢功能。这些研究结果表明,干细胞移植在治疗卵巢早衰方面具有巨大的潜力,值得进一步深入研究和推广应用。
结论数十年的探索表明,干细胞疗法可以治愈曾经被认为无法治愈的疾病。如今,患者经常接受干细胞移植,以治疗白血病、淋巴瘤、先天性免疫缺陷、神经退行性疾病和先天性代谢疾病等疾病。
虽然有许多关于干细胞治疗用途的出版物,包括体外和体内、实验和临床,但找到可靠的方法来控制这些细胞的和分化过程,以及在不同疾病中的给药方法仍然是一个挑战。
另一方面,在许多医疗保健系统中,干细胞疗法仍然被视为一个研究领域,而不是一种治疗选择,这表明这些系统还没有信任这种方法。因此,未来的努力应该集中在消除临床和管理层的这些挑战上。实现这些目标的一大步将是大规模的临床试验。
如果一种基于干细胞的治疗方法能够通过临床试验,人们就会对它建立信任,障碍也会消失。未来,小编也希望随着不断克服干细胞在临床应用中的障碍,干细胞未来也能跨越更多的领域,造福更多的患者!